Notre expertise est destiné et guidé par la mise à disposition de solutions dans le traitement des maladies rares. Vaxon Biotech détient une expertise tout au long de la chaine assurant l’apport de ces solutions auprès du patient. Le développement de médicaments destinés à traiter des maladies rares suit le schéma classique du développement d’un médicament, avec toutefois des défis spécifiques aux maladies raresen raison du faible nombre de patients concernés. Grâce à l’expérience acquise au fil des années, Vaxon Biotech a développé les compétences nécessaires pour relever ces défis.
Même si le nombre de patients traités par ces produits peut s’avérer très limité, la qualité est indispensable pour les patients et elle représente une exigence fondamentale des autorités réglementaires. Les patients atteints d’une maladie rare ont le droit de bénéficier du même niveau de qualité que tous les autres patients. Les problématiques spécifiques au développement pharmaceutique de médicaments destinés à traiter des maladies rares sont nombreuses en raison du nombre limité de patients.
Vaxon Biotech possède une vaste expertise dans le développement de principes actifs pharmaceutique sous des formes galéniques appropriées et acceptables pour un nombre très limité de patients atteints de maladies susceptibles d’engager leur pronostic vital. C’est une mission pour Lucane Pharma de décliner un médicament à différentes posologies en fonction du poids corporel des nouveau-nés, des enfants et des adultes. Les difficultés relatives à la production de petites quantités incluent l’optimisation de la taille des lots et de la durée de conservation.
Les autorités réglementaires doivent être convaincues que le rapport bénéfice/risque des produits destinés à traiter des maladies rares est acceptable en fonction de la gravité du trouble. Étant donné le faible nombre de patients, il n’est pas toujours possible de réaliser des essais cliniques randomisés et contrôlés pour évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi des médicaments destinés à traiter des maladies rares.
Il est souvent impossible de recruter suffisamment de patients disponibles pendant toute la durée d’une étude classique portant sur l’efficacité et la sécurité d’emploi et il n’existe pas d’autres traitements pouvant être utilisés en tant que comparateurs. Les programmes cliniques doivent être développés en étroite collaboration avec des médecins traitants spécialistes afin de définir des critères d’évaluation cliniques appropriés et mesurables.
Dans le domaine des maladies très rares, il est généralement nécessaire de fournir le produit aux patients qui en ont besoin pendant le processus de développement et d’enregistrement. Pour cela, il faut respecter l’ensemble des réglementations nationales en matière de mise à disposition de produits et Vaxon Biotech bénéficie d’une solide expérience dans ce domaine au sein de tous les pays européens et ailleurs. De plus, Vaxon Biotech dispose d’une vaste expérience dans l’obtention d’une désignation de médicament orphelin et d’une autorisation de mise sur le marché dont la demande a été déposée via une procédure centralisée ou une procédure de reconnaissance mutuelle au sein de l’UE. De même, la réglementation de l’UE exige que chaque emballage et chaque notice soient traduits dans 25 langues, parfois pour seulement un ou deux patients par pays. Cela peut aisément constituer un goulet d’étranglement dans la gestion des médicaments destinés à traiter les maladies rares.
La plupart des médicaments orphelins et des traitements contre les maladies rares sont considérés comme onéreux par rapport aux autres médicaments destinés à traiter les maladies plus courantes. Ceci s’explique par des coûts de développement important et le faible impact sur la dépense de santé d’un pays dans la mesure où un faible nombre de patients recevront ce médicament.
De nombreux pays européens disposent d’une procédure de prix et de remboursement officielle. De plus, Vaxon Biotech a déjà réalisé des négociations fructueuses en matière de prix et de remboursement de plusieurs médicaments orphelins, ce qui a permis un accès au traitement pour les patients et un remboursement de ces médicaments avec des prix raisonnables pour les systèmes de santé.
La distribution est un défi permanent. Elle ne se résume pas à ses aspects logistiques. Arriver au bon endroit, au bon moment, avec le bon produit, n’est qu’une partie de cette activité. Le suivi des patients et de conformité sont également de la plus haute importance car ces aspects peuvent influer sur l’issue du traitement.
Vaxon Biotech distribue l’ensemble de ces produits directement aux hôpitaux et/ou aux pharmacies d’officine afin de garantir une livraison rapide. Ce facteur est particulièrement important dès lors qu’il peut n’y avoir qu’un ou deux patients par pays. Il est également primordial de pouvoir faire face à de véritables urgences nécessitant un engagement 24h/24 et 7j/7. Pour ce faire, Lucane Pharma s’appuie sur ses propres capacités de distribution européennes ou sur des partenariats.